聚焦:罕见病药吃不上也吃不起

2017-04-21 10:32:36   来源:人民日报   

  无药可用愁煞人

  由于利润微薄,很多罕见病药物减产或停产,严重影响了临床使用,让医生束手无策

  18岁的刘笑家住山西晋中市榆次区,是一名粘多糖贮积症Ⅰ型患者。这种罕见病让他变得身材矮小、面容粗糙、视力低下。

  刘笑3岁时,手指关节变僵硬,病症逐渐显现。父母带着他走上了漫长的求医之路。一年多时间,刘笑辗转各大医院,最后在北京协和医院确诊为粘多糖贮积症Ⅰ型。医生说:“这种病无药可医。孩子寿命短,给他吃好喝好吧!”刘笑的父母没有放弃,一直盼望出现新药。

  10年前,刘笑的父母在网上查找疾病资料时发现,美国已研发出一种可治疗粘多糖贮积症Ⅰ型的药物。“知道这种病有药可治了,爸妈和我欣喜若狂。”刘笑回忆说。可是,看到这种药还没在国内上市,他们的心又凉了。目前,国内依然没有治疗粘多糖贮积症Ⅰ型的有效药物。

  治疗罕见病的药物又称孤儿药。“已发现的7000多种罕见病,大部分是没有药物可治疗的。”北京协和医学院基础学院教授张宏冰分析,罕见病发病率低,种类繁多,病理复杂,医学界对罕见病的认识还很有限。目前,我国罕见病药品研发基础薄弱,新药研发落后于发达国家,很多治疗药物主要依赖进口,“一旦国外药企由于利润下降等原因退出我国市场,患者用药就会受到严重影响。”

  药品断货,也是罕见病患者面临的一大困境。溴吡斯的明片是重症肌无力患者的救命药,比较廉价,一盒60片卖30元左右,国内只有一家企业生产。2016年9月,这家企业发现极少数批次的药品存在瑕疵,对药品实施了最低一级的“三级召回”,导致市场供给大幅下降,药品价格一度涨了7倍,患者因无药可用而引发恐慌。庆幸的是,该企业一个多月后恢复了正常生产。

  2016年3月,多发性硬化症的唯一有效治疗药物“倍泰龙”缺货,国内千余名患者一度断药。随后,德国拜耳公司承诺,将保证援助疗程尚未结束的患者继续获得“倍泰龙”,直到援助疗程结束。一旦援助疗程结束,国内千余名多发性硬化症患者可能又面临断药。

  “以低促性腺激素性性腺功能减退症为例,治疗男性患者较有效的药物是绒促性素和尿促性素,这两种药都比较便宜,但用着用着就没了。”北京协和医院内分泌科主任医师伍学焱对记者说,老药减产的原因是药品过了专利期,价格太便宜,厂家利润大幅减少,失去了生产动力。药品减产或停产会严重影响临床使用,令医生束手无策。

  药价昂贵负担重

  我国医保是按疾病名称报销,针对罕见病的医疗保险不完善,很多罕见病用药没有纳入医保

  “吃药一年花费20万美元,而且需要终生用药。”刘笑说,父母曾打算托朋友从国外带治疗粘多糖贮积症Ⅰ型的新药,但因价格昂贵,放弃了这个想法。刘笑的父母都是普通工人,家庭并不富裕,这些年为刘笑治病已经花了很多钱,无法承受那么高的药费。

  很多治疗罕见病的药品价格贵,特别是新药贵得惊人。在美国,罕见病患者每年的平均治疗费用为13.7万美元,其中很大比例是药费。近些年,国外上市的治疗蛋白C缺乏症、低磷酸酯酶症和粘多糖贮积症Ⅳ型等疾病的特效药,月均药费都在7万美元以上。

  罕见病新药为啥这么贵?张宏冰认为,主要是研发成本很高。治疗罕见病的新药从研发到临床平均耗时十几年,耗资30亿元左右。与常见病的新药不同,罕见病药品使用群体小,药厂无法通过大规模销售摊薄成本,为了保持一定利润,只能将药价定高。

  福建龙岩市武平县的林女士去年3月生下女儿小月亮。小月亮出生时不会哭,反应能力差,肌肉张力低。医生怀疑小月亮得病了,于是将她放进保温箱,观察了一个月。医生做了能做的所有检查,都没找到病因。

  林女士一家不死心,带着小月亮从南到北多次转院检查,花费近10万元。“孩子8个月时才确诊为小胖威利综合征,现在髋关节发育不良,得戴支具,每天只能平躺,一岁了还不会坐。”林女士说,小胖威利综合征是一种发病率极低的罕见病,目前只有北京、上海等大医院的内分泌科医生知道这个病。

  “现在孩子每天要打生长激素才能改善病症,至少要打到成年,每年花费好几万元。”林女士说,她曾经向当地民政局申请临时救助和医疗救助,均被拒绝,原因是小胖威利综合征不在救助病种清单中。林女士告诉记者,临时救助只能申请一次,最多两三千元,相对于巨额药费是杯水车薪。家里因为给孩子治病,早就入不敷出了,特别希望有关部门能够将生长激素纳入大病医保。

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